干細胞療法是當今醫(yī)學研究最前沿也是最熱門的方向之一，取得了令人興奮的成果。每一項成功的臨床試驗，背后都有扎實的基礎研究作為鋪墊，其中涉及干細胞本身的生物學特性、適應癥的選擇，給藥方式的選擇，細胞的選擇和給藥的劑量，這些都是成功的非常關鍵因素。國家政策的鼓勵和支持，將有效規(guī)范和推動干細胞產(chǎn)業(yè)的發(fā)展。
如果說二十世紀是藥物治療的時代，那么二十一世紀就是細胞治療的時代。傳統(tǒng)藥物在面對一些復雜的疾病時往往顯得束手無策，而干細胞在糖尿病、帕金森氏綜合征、老年癡呆癥、肝纖維化、白血病、抗衰老等多種領域均被證明有顯著療效，干細胞研究成果將造福于目前只能靠藥物維持的絕癥患者，有望引領全新的再生醫(yī)學革命。
在巨大的潛力之下，近年來干細胞已成為世界各國科研機構和企業(yè)競相研究的熱點，各國政府也紛紛將干細胞研究及應用列為國家重點發(fā)展的產(chǎn)業(yè)。最近，2022年各地兩會陸續(xù)開幕，北京、湖南、大連、黑龍江等地關于細胞治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展倍受關注，而在今年這個特殊時期，更是受到民眾的期待。
全球干細胞臨床研究項目超6000多項！涉及上百種疾病
干細胞療法又稱為再生醫(yī)療技術，是指利用干細胞或其衍生的細胞，以特殊技術移植到體內，取代病人受損的細胞或通過招募內源性組織特異性干細胞進而產(chǎn)生新的組織，或發(fā)揮積極的免疫調節(jié)作用。通過再生醫(yī)學，人體希望有一天能夠修復和恢復嚴重的組織損傷，甚至更換整個器官。
根據(jù)美國國立衛(wèi)生研究院管理的臨床研究登記系統(tǒng)(Clinicaltrials.gov)數(shù)據(jù)顯示，截至2022年1月4日，全球登記的干細胞臨床研究項目共計6065項，涉及糖尿病、骨關節(jié)炎、卒中、帕金森和脊柱損傷、血液系統(tǒng)疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、肢體缺血性疾病、心腦血管疾病、分泌系統(tǒng)疾病、外科疾病、皮膚病、腫瘤和免疫系統(tǒng)等上百種疾病。
其中美國保持絕對領先的地位，美國干細胞臨床研究項目數(shù)量達到2865項，中國、法國和德國的干細胞臨床研究項目數(shù)量分別為659項、378項和329項。截至2021年12月，全球已經(jīng)有21款干細胞產(chǎn)品獲批上市，分布于美國、歐盟、韓國、加拿大、澳大利亞和日本等地。
前景廣闊！國家政策大力支持細胞治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展
進入“十四五”時期以來，政策紅利繼續(xù)加持。2021年初國家重點研發(fā)計劃“十四五”總體布局形成，將“干細胞研究與器官修復”納入“十四五”第一批啟動國家研發(fā)計劃的6個重點專項，持續(xù)促進干細胞研究的規(guī)范和臨床應用的轉化。
2021年5月，科技部印發(fā)《關于發(fā)布國家重點研發(fā)計劃“干細胞研究與器官修復”等“十四五” 重點專項2021年度項目申報指南的通知》，2021年度指南圍繞干細胞命運調控、基于干細胞的發(fā)育和衰老研究、人和哺乳類器官組織原位再生、復雜器官制造與功能重塑、疾病的干細胞、類器官與人源化動物模型等5個重點任務進行部署，擬支持17個項目，擬安排國撥經(jīng)費概算4.4億元。同時，擬支持12個青年科學家項目，擬安排國撥經(jīng)費概算6000萬元，每個項目500萬元。
2022年新年伊始，國家科技管理信息系統(tǒng)公共服務平臺發(fā)布一批關于“國家重點研發(fā)計劃”重點專項項目的政策文件。對2021年度“十四五”國家重點研發(fā)計劃重點專項立項進行了公示。北京大學等30個項目入選，國家撥款5億元，用于支持重點研發(fā)"干細胞研究與器官修復"重點專項。
“干細胞研究與器官修復”重點專項的申報將為重要組織器官修復與替代及重大疾病診療提供了創(chuàng)新理論和技術支持，讓干細胞治療在臨床合理性、科學性、先進性上聽取各方意見和建議，有助于推動干細胞技術的發(fā)展，也是干細胞推進臨床的重要一步。相信有了政策的助推，不斷創(chuàng)新的技術發(fā)展和越來越完善的規(guī)范制度，會讓干細胞產(chǎn)業(yè)在我國飛速發(fā)展。
根據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)公示信息顯示，截止2022年1月5日，我國共有23個干細胞新藥項目獲得國家臨床默示許可。分別是胎盤、臍帶、骨髓、牙髓、宮血、異體/自體脂肪來源的間充質干細胞，適應證包括了膝骨關節(jié)炎、類風濕關節(jié)炎、糖尿病足潰瘍、肺纖維化、肝衰竭、卒中、急性呼吸窘迫綜合征、牙周炎、克羅恩病和GvHD等。截至2021年11月，干細胞臨床研究備案項目達到111個，干細胞臨床研究備案機構133家(含軍隊醫(yī)院)。
2022年1月6日，藥品生產(chǎn)質量管理規(guī)范（GMP）-細胞質量產(chǎn)品附錄（征求意見稿）發(fā)布了，全文11章53條，征求意見1個月，截止2022年2月7日。征求意見稿從人員、廠房與設施、供者及供者材料管理、物料與產(chǎn)品、生產(chǎn)管理、質量管理、產(chǎn)品追溯系統(tǒng)等七個方面制定細胞治療產(chǎn)品規(guī)范。新版GMP細胞治療產(chǎn)品附錄發(fā)布，利好行業(yè)健康發(fā)展。
除了新版GMP細胞治療產(chǎn)品附錄外，近些年國內還發(fā)布過部分針對干細胞或細胞治療產(chǎn)品的部分法規(guī)，例如《人體細胞治療研究和制劑質量控制技術指導原則》（2003，CDE），《干細胞制劑質量控制及臨床前研究指導原則（試行）》（2015，衛(wèi)計委，食藥監(jiān)局），《細胞治療產(chǎn)品研究與評價技術指導原則（試行）》（2016，CDE），《CAR-T細胞治療產(chǎn)品質量控制檢測研究及非臨床研究考慮要點》（2018，中檢院），《細胞治療產(chǎn)品申請臨床試驗藥學研究和申報資料的考慮要點》（2018，CDE）等。政策和法規(guī)的完善推動了干細胞行業(yè)的良性發(fā)展。
中國腫瘤、神經(jīng)系統(tǒng)、心血管等疾病的患病人數(shù)眾多，存在大量尚未被滿足的醫(yī)療需求。細胞治療的潛力為腫瘤等各類復雜難治性疾病帶來新希望，有望填補目前存在的臨床需求。新技術的涌現(xiàn)及臨床研究不斷深入將拓寬未來細胞治療市場發(fā)展空間。
